5月13日，由国药国际临时进口的罕见病杜氏肌营养不良症（DMD）首批临床用药地夫可特交接仪式在北京协和医院举行并开出我国内地首张处方，北京协和医院院长张抒扬从国药国际董事长周颂手中接过承载着罕见病患者生命希望的小蓝箱，中国罕见病联盟执行理事长李林康、北京首都机场临空经济区管委会副主任王卿共同见证。

DMD是一种遗传性神经肌肉病，也是最常见的进行性肌营养不良，收录于我国《第一批罕见病目录》。患者通常在5岁前发病，不经治疗，多数患者将在20岁左右因呼吸或心力衰竭死亡。数据显示，我国跟国外的发病率相当，当前国内预估该病患者人数在7万人以上。DMD迄今尚无治愈方法，相较其他糖皮质激素类药物，地夫可特的优势在于对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更加广泛，体重增加等不良反应的发生率更低，患者依从性更好，整体治疗效果更为显著。

按照国务院国资委和国药集团部署要求，国药国际把服务国家重大战略、保障人民生命健康作为最重要的核心功能，此次罕见病临床急需药品进口就是践行央企使命责任的一个缩影。国药国际充分发挥医药健康国际化平台战略作用，提升全球资源配置和整合能力，坚持高水平引进来，着力解决医药原材料、国外尖端药物、先进治疗技术和高端装备等“卡脖子”难题，不断增强我国医药产业链供应链韧性和安全水平，为增进人民健康福祉、推进健康中国建设贡献力量。

5月11日9时，国药国际旗下公司将地夫可特专车专程送抵北京协和医院

此次仅用62个工作日即从临床需求提出到采购备货、获批并实现临床应用。“项目的高效完成，是政府部门、医疗机构、进口企业等共同努力的结果。”周颂接受《科技日报》采访时说，“《临床急需药品临时进口工作方案》《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》等相关政策落地，打通了进口过程中的难点堵点，顶尖医疗机构发出申请很关键，企业利用其创新链、产业链、供应链为药品进口提供保障。”

当天，从全国各地赶来的8位患儿家属顺利拿到地夫可特药品。“这款盼望已久的药终于等到了。”患儿家属王先生说，“现在有更多的用药选择，我们一家都觉得治疗有了希望。”

我国现有各类罕见病患者近2000万人，每年新增患者超20万。自2019年起，国药国际依托全球网络及多年在罕见病药品领域的深耕细作，协同北京协和医院已完成肾上腺皮质癌药物米托坦、难治性癫痫药物氯巴占等罕见病用药批量临时进口，今年2月在北京天竺综合保税区成功完成地夫可特首批备货入库，这是国务院去年定位天竺综保区为罕见病药品保障先行区后入库的首批罕见病药品。

让罕见被看见，国药人一直在路上。国药国际与北京协和医院携手造福罕见病患者，人民日报、央视、北京电视台等报道。

国药国际副总经理张浩基及相关业务单元负责人参加。